Ленмелди (атидарсаген аутотемцел) на данный момент является самым дорогим препаратом в мире, который производитель Orchard Therapeutics оценивает в рекордную сумму в 4,25 миллиона долларов. Таким образом, был свергнут нынешний лидер - генная терапия для лечения гемофилии типа В стоимостью $3,94 млн.
Вы думаете это бандитские цены с потолка? Им нет оправдания? Иногда они завышены, но как правило это не просто плагиат, а покрытие многих затрат, связанных с созданием нового препарата. Расходы, связанные с самим производством, являются лишь каплей среди финансовых потребностей.
Для кого новый самый дорогой препарат
Американская компания Orchard Therapeutics, недавно приобретенная японской компанией Kyowa Kirin, получила разрешение FDA (Управление по контролю за продуктами и лекарствами США) на продажу генной терапии Lenmeldy™ (atidarsagene autotemcel).
На данный момент это единственный метод лечения фатальной ранней метахроматической лейкодистрофии. Клинические исследования подтвердили, что однократное применение Ленмельды позволяет остановить или замедлить прогрессирование заболевания в течение периода наблюдения до 12 лет.
- Одобрение Ленмелди FDA открывает огромные новые возможности для детей в США с ранним началом МЛД, у которых не было других вариантов лечения, кроме поддерживающего ухода и ухода в конце жизни. МЛД — это быстро прогрессирующее, ограничивающее жизнь и в конечном итоге смертельное редкое заболевание, оказывающее разрушительное воздействие на детей и их семьи. Это достижение является кульминацией десятилетий исследований и разработок в сотрудничестве с нашими академическими и клиническими сотрудниками из Института генной терапии Сан-Раффаэле-Телетон. Я хочу выразить искреннюю благодарность пациентам и их семьям, принявшим участие в наших клинических исследованиях, а также всему сообществу MLD — нас бы здесь сегодня не было без вашего вклада и поддержки», — сказал доктор Бобби Гаспар. , совладелец, основатель и генеральный директор Orchard Therapeutics.
Ленмелды – независимый надзор не согласен с оценкой
Слова Гаспара отчасти объясняют окончательную цену препарата.
Его компания подчеркивает, что прейскурантная цена отражает"ценность, которую терапия может принести подходящим пациентам и их семьям, а также потенциальное долгосрочное влияние, которое лечение может оказать на общее функционирование здравоохранения".
В то же время Институт клинической и экономической экспертизы, независимый орган, контролирующий цены на лекарства, установил максимальную цену лечения в 3,94 миллиона долларов.
Итак: ниже, но все же незначительно. Хотя пациенты и политики часто протестуют против цен на революционные методы лечения, общеизвестно, почему они такие дорогие и что эти цены являются реальным шансом для медицинского прогресса и дальнейшего развития.
Почему такие методы лечения такие дорогие?
Основные причины столь высоких цен на новые молекулы и методы лечения практически не меняются, независимо от того, кто производит препарат и в какой части мира, хотя многие очень дорогие лекарства производятся в США. Должен быть рынок, который решит сделать огромные инвестиции. Неудивительно, что он хочет, чтобы она хотя бы отплатила ему.
<ул>Хотя это мало утешает пациентов, со временем это станет дешевле, быстрее и эффективнее. Срок действия патентов истекает, а конкурентоспособность этого сложного, герметичного рынка возрастает. Ученые не будут работать бесплатно, и для многих компаний это просто бизнес. Это также необходимо понять. Сложнее всего это сделать, когда проблема касается наших близких.
Читайте также:
Глаза Кацпера тускнеют, у Дарека нет надежды. "Мы остались одни"
